Ft
Ft
29°C
16°C
Ft
Ft
29°C
16°C
06. 06.
péntek
Legolvasottabb témák
Orbán Viktor
Orbán Viktor
migráció
migráció
energiaválság
energiaválság
orosz-ukrán háború
orosz-ukrán háború

Akták

AKTA
Háború Ukrajnában
AKTA
Választás 2024
AKTA
Háború Izraelben
AKTA
Lengyel választás
AKTA
Egymillió Találkozás Napja
AKTA
Foci Eb 2024
AKTA
Olimpia 2024
AKTA
Amerikai elnökválasztás 2024
AKTA
Árvíz 2024
AKTA
Magyar Péter botrányai
AKTA
Vagyonnyilatkozatok 2025
AKTA
Pénzügyi beszámolók
Előfizetés
Szerzőink Feliratkozás hírlevélre
06. 06.
péntek
Hírek
Vélemények
Hetilap
GSK őssejt ADA gén UniQure Európai Gyógyszerügynökség Strimvelis terápia belföld külföld Martin Andrews SCID USA egészségügy génterápia Glybera EU Blood

Az EU-ban már gyerekek is kaphatnak génterápiát

2016. június 20. 04:19

Egy ritka genetikai eredetű kór génterápián alapuló kezelését engedélyezte a Európai Gyógyszerügynökség az Origó híradása szerint. A módszer gyógyulásra ad esélyt egy olyan betegségben, melynél eddig csak szigorú elzártságban, de így is csak korlátozott ideig maradhattak életben az érintett gyerekek.

2016. június 20. 04:19

 A SCID-del született gyerekeknél genetikai hiba következtében lényegében hiányzik az immunrendszer. Csak steril környezetben tartózkodhatnak, és még így is rosszak az esélyeik a hosszabb távú túlélésre. A kór egyik változatában az adenozin-dezamináz (ADA) enzim működésképtelensége miatt mérgező anyagcseretermékek halmozódnak fel a fehérvérsejtekben, s ezek pusztulása a szervezetet védtelenül hagyja a fertőzésekkel szemben.

 
A Strimvelis terápia ezeken a pácienseken segítene: az orvosok a csontvelőből vérképző őssejteket nyernek ki, melyekbe bejuttatják az ADA gén működő változatát. Az ily módon „megreparált” őssejteket aztán visszaadják a betegeknek, hogy azok benépesíthessék a csontvelőt.
 
A Blood orvosi szakfolyóiratban közölt tanulmány szerint a klinikai próbák sikeresnek tekinthetők, a nyomon követési vizsgálatok megállapították, hogy a 18 kezelésen átesett gyermek esetében 100 százalékos volt a túlélési ráta. „A terápia egy új fejezet kezdetét jelenti a ritka genetikai betegségek kezelésében és reméljük, hogy ez a szemléletmód másfajta kórképpel rendelkező pácienseken is segíthet a jövőben” – mondta Martin Andrews, a Strimvelis kifejlesztése mögött álló GlaxoSmithKline (GSK) munkatársa.
 
Az EU az után döntött a forgalomba hozatal engedélyezéséről, hogy áprilisban az Európai Gyógyszerügynökség (European Medicines Agency) pozitívan véleményezte a GSK terápiáját. Ezzel a Strimvelis a második génterápiás eljárás, amely Európában elérhetővé vált. Az elsőre még 2012-ben bólintott rá az Európai Bizottság: a holland UniQure cég által készített Glybera nevű szerrel egy ritka örökletes zsíranyagcsere-betegséget kezelhetnek.
 
Európával ellentétben az Amerikai Élelmiszer–, és Gyógyszer Ellenőrző Hatóság egyelőre egyetlen génterápiás technika forgalomba hozatalát sem engedélyezte.

Összesen 0 komment

A kommentek nem szerkesztett tartalmak, tartalmuk a szerzőjük álláspontját tükrözi. Mielőtt hozzászólna, kérjük, olvassa el a kommentszabályzatot.
Sorrend:
Jelenleg csak a hozzászólások egy kis részét látja. Hozzászóláshoz és a további kommentek megtekintéséhez lépjen be, vagy regisztráljon!